Salı günü H.C. Wainwright, klinik aşamadaki bir biyoteknoloji şirketi olan Regenxbio Inc. (NASDAQ:RGNX) şirketini Satın Al derecesi ve 36,00 $ fiyat hedefi ile incelemeye başladı. Firma, Regenxbio’nun tescilli NAV teknoloji platformunu kullanarak oftalmik bozukluklar ve nadir hastalıklar için gen tedavileri geliştirmeye odaklandığını vurguladı. Bu platform, klinik ve ticari olarak onaylanmış AAV8 ve AAV9 gibi adeno-ilişkili virüs (AAV) vektörlerinden oluşan bir portföy içermektedir.
NAV AAV9 vektörü, Novartis tarafından pazarlanan ve 2023 yılında 1,2 milyar dolarlık net satış elde eden spinal müsküler atrofi (SMA) tedavisi olan Zolgensma’nın geliştirilmesinde kullanılmıştır. Regenxbio’nun boru hattı, ıslak AMD ve diyabetik retinopati gibi retina hastalıkları için ABBV-RGX-314, nörodejeneratif hastalık MPS II (Hunter sendromu) için RGX-121 ve nöromüsküler hastalık DMD (Duchenne musküler distrofi) için RGX-202 dahil olmak üzere çeşitli klinik programları içermektedir.
H.C. Wainwright, Regenxbio için 2025’te beklenen ıslak AMD’de ABBV-RGX-314’ün pivotal çalışmalarından elde edilen sonuçlar, 2024’ün ikinci yarısında MPS II’de RGX-121 için bir Biyolojik Lisans Başvurusunun sunulması ve yine 2024’ün ikinci yarısında DMD’de RGX-202 için bir pivotal çalışmanın başlatılması gibi yakın ve orta vadeli birkaç katalizör olduğuna dikkat çekti.
Firma, hem RGX-121 hem de RGX-202’ye verilen Nadir Pediatrik Hastalık tanımlamalarının önemine dikkat çekti ve bunun şirketin potansiyel ruhsatlandırma onayı üzerine yaklaşık 100 milyon dolar değerinde Öncelikli İnceleme Kuponu almasına yol açabileceğini belirtti.
Analistin iyimser bakış açısı, Öncelikli İnceleme Kuponunun potansiyel piyasa değerine ve şirketin gen terapisi adaylarından oluşan güçlü boru hattına dayanmaktadır. 36,00 $ fiyat hedefi, şirketin hisse senedi değeri için 12 aylık bir projeksiyonu yansıtıyor.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
